Wednesday, February 26, 2020 9:13 AM
「世界一高い薬」承認へ 脊髄性筋萎縮症の治療薬
厚生労働省の専門部会は26日、世界一高い薬とされる脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の国内での製造販売を了承するかどうか議論した。了承されれば3月中に正式承認される見通しで、遺伝子治療薬としては国内2例目となる。
製薬大手ノバルティスファーマが申請した。米国では食品医薬品局（FDA）が昨年5月に承認。1回の投与で治療は終了するが、その費用が2億円以上に設定され、世界一高い薬として話題となった。日本でも薬価が注目される。
脊髄性筋萎縮症は、特定の遺伝子の機能が欠け、生まれて半年ごろまでに筋肉の萎縮や呼吸困難を発症する病気で、難病指定されている。患者の多くが2歳になる前に亡くなるか、生涯にわたって人工呼吸器を装着する必要がある。小児期までに10万人に1〜2人が発症するとされる。（共同）
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