Wednesday, September 06, 2017 10:51 AM
iPS創薬治験7日開始 世界初、京大が骨の難病
患者の人工多能性幹細胞（iPS細胞）を使って京都大の研究チームが見つけた、骨の難病の治療薬候補について、京大病院が7日から臨床試験（治験）を始めることが6日、分かった。
京大によると、iPS細胞を使って発見した薬の治験は世界初。京大病院は現場の医師が主体となって進める「医師主導治験」で取り組み、7日から対象患者の登録が可能になる。
この難病は「進行性骨化性線維異形成症（FOP）」。筋肉や腱、靱帯の中に骨ができ、手足の関節の動きが悪くなり、呼吸筋に影響が出ると呼吸困難になることもある。治療薬候補はラパリムス（別名ラパマイシン）という商品名で既にリンパ脈管筋腫症の薬として販売されているが、新たな疾患への適用となるため、安全性や有効性を検証する治験が必要。（共同）
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